Biomarcadores sanguíneos evalúan riesgos de crecimiento durante tratamiento con esteroides en distrofia muscular de Duchenne

Los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) suelen recibir corticosteroides a largo plazo para ralentizar la progresión de la enfermedad, pero estos fármacos pueden perjudicar el crecimiento lineal y debilitar los huesos. Comprender cómo los tratamientos específicos afectan la biología esquelética en la placa de crecimiento sigue siendo una necesidad clínica, al igual que identificar formas mínimamente invasivas de controlar estos efectos durante la terapia. Un nuevo estudio muestra que los patrones de biomarcadores séricos pueden distinguir la prednisone de la vamorolone y podrían ayudar a explicar las complicaciones del crecimiento relacionadas con el tratamiento.

Investigadores de la Universidad Binghamton (Binghamton, NY, EE.UU.) y colaboradores internacionales identificaron un panel de proteínas circulantes que funcionan como biomarcadores óseos y cartilaginosos durante la terapia con corticosteroides en niños pequeños con DMD. El trabajo delinea una firma específica de la prednisone que se corresponde con la supresión de la actividad de la placa de crecimiento y del recambio óseo, al tiempo que indica la ausencia de este efecto con la vamorolone, un fármaco creado por un investigador de Binghamton y utilizado para tratar la DMD. Los hallazgos, publicados en Scientific Reports el 3 de agosto de 2026, sugieren una lectura en sangre de la biología esquelética que podría complementar las evaluaciones clínicas.

El equipo evaluó primero cuatro marcadores clínicos de laboratorio de uso común de la formación ósea y el recambio óseo: fosfatasa alcalina (ALP), osteocalcina, propéptido N-terminal del procolágeno tipo I (P1NP) y telopéptido C-terminal del colágeno tipo I (CTX1). Los cuatro disminuyeron durante el tratamiento con prednisone, pero se mantuvieron estables con vamorolone o placebo, y los valores se recuperaron después de que la prednisone se redujera gradualmente y los participantes pasaran a vamorolone. A continuación, un análisis más amplio de proteínas identificó 10 proteínas adicionales relacionadas con el hueso y el cartílago reducidas por la prednisone; muchas están asociadas con los osteoblastos y con células especializadas de la placa de crecimiento.

El análisis se basa en un ensayo clínico doble ciego en niños de 4 a 7 años. Durante las primeras 24 semanas, los participantes recibieron placebo, prednisone a 0,75 mg/kg/día o vamorolone a 6 mg/kg/día. Durante las 24 semanas siguientes, quienes inicialmente habían sido asignados a placebo o prednisone cambiaron a vamorolone, mientras que el grupo original de vamorolone continuó el tratamiento. Los investigadores subrayan que el análisis de biomarcadores involucró a un subconjunto más pequeño del ensayo global y que los biomarcadores sanguíneos no necesariamente se corresponden de forma directa con los resultados clínicos.

Según los autores, el patrón de biomarcadores asociado con la prednisone no se observó con vamorolone ni con placebo, y los marcadores suprimidos volvieron hacia los niveles previos al tratamiento después de que los pacientes pasaron de prednisone a vamorolone. El estudio señala que se necesitan estudios más amplios y prolongados para determinar si estos biomarcadores predicen resultados esqueléticos posteriores y cómo se comportan en niñas o en otras afecciones pediátricas. Entre los colaboradores se incluyó a la Universidad Carleton como parte de un equipo internacional e interdisciplinario.

“La prednisone sigue siendo una terapia importante para la distrofia muscular de Duchenne, pero sus efectos sobre el crecimiento y la salud ósea son una preocupación importante para los niños y las familias. De manera importante, tanto la prednisone como la vamorolone mejoraron los resultados motores en el ensayo, pero solo la prednisone produjo este patrón adverso de biomarcadores”, afirmó Eric P. Hoffman, autor sénior del estudio y decano asociado de investigación y desarrollo de la investigación y profesor de ciencias farmacéuticas en la Universidad Binghamton.

“Seguir a los mismos participantes durante el cambio de tratamiento fue particularmente informativo. Los cambios asociados con la prednisone aparecieron tanto en las pruebas clínicas de laboratorio estándar como en el análisis más amplio, y los marcadores volvieron hacia los niveles basales después de suspender la prednisone. Ese patrón respalda un efecto reversible del fármaco y no un cambio causado solo por la progresión de la distrofia muscular de Duchenne”, dijo Utkarsh Dang, estadístico principal del estudio y profesor en el Departamento de Ciencias de la Salud de la Universidad Carleton.

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